对伊马替尼联合化疗作为儿童费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病一线治疗方案的卫生经济学评价（复旦大学 王薇）

背景：费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）是急性淋巴细胞白血病中最难治的亚型之一，在儿童中的发病率很低。与单纯化疗方案相比，伊马替尼作为酪氨酸激酶抑制剂(TKI)联合化疗可显著提高 Ph+ALL 的预后，但 Ph+ALL 目前不在我国医保报销目录中伊马替尼的适应症内，且尚无研究进行二者的成本效果比较。

研究目的：1.系统梳理伊马替尼作为儿童 Ph+ALL 的一线治疗方案的临床有效性和经济性证据；2. 比较伊马替尼联合化疗和单纯化疗作为儿童 Ph+ALL 一线治疗方案的相对成本效果。

研究方法：1.系统文献综述；2.基于文献和专家意见的卫生经济学评价。

研究结果：现有文献证据表明，与单纯化疗比较，伊马替尼联合化疗作为儿童 Ph+ALL 的一线治疗方案有改善预后的临床有效性优势。但其相关的经济结果研究则严重缺乏。卫生经济学评价结果表明伊马替尼联合化疗相比单纯化疗具有明显的成本效果优势。本研究建议我国应将儿童 Ph+ALL 这一罕见病纳入当前医保目录中伊马替尼的适应症内。

关键字：费城染色体阳性；急性淋巴细胞白血病；伊马替尼；临床有效性；经济性；卫生经济学评价