《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》解析

来源：新阳光公益 

2022年1月23日，北京新阳光慈善基金会发布了《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》。此次《白皮书》进行了大样本调研，覆盖全国31个省市自治区范围内2533位慢性粒细胞白血病患者，总结了我国慢粒白血病的诊疗现状，对慢粒患者的用药情况、回归正常后的生活、工作状况进行了深度剖析。

超五分之一患者耐药，规范检测助力慢粒治疗精准化

慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），又称慢性髓细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，全球年发病率为1.6~2.0/10万，在成人白血病中约占15%。酪氨酸酶抑制剂（TKI）的出现，慢粒患者的10年生存率总体上从50%提高到85-90%。

随着新药研发，治疗技术的革新，慢粒的治疗方案在不断创新。在探讨国内慢粒患者和血液科医生对于TKI治疗的关注点时，双方的共同关注点是新药发展。TKI是目前治疗慢粒的首选用药，但仍有一部分患者不能达到理想缓解效果（原发性耐药）或缓解后复发（继发性耐药）。在《白皮书》覆盖的2533位受调研患者当中，还存在不少患者有耐药或不耐受的情况。BCR-ABL激酶区突变是导致TKI治疗后耐药的重要机制之一，其中T315I突变是最常见的，也是目前难以克服的突变之一。

耐药是导致患者发病及死亡的重要原因，但长期以来医患群体对耐药问题并未给予充分关注，尤其是在广大基层，耐药认知不足的问题更为突出。对此，华中科技大学同济医学院附属协和医院黎纬明教授建议：“早期进行耐药管理可有效预防耐药发生，当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时，需要尽快检测激酶突变情况，否则不仅会导致病情加重，还会错过最佳治疗时机。基层血液科医生要有慢粒规范化管理和长期管理意识，确保慢粒患者尤其是耐药患者能及时进行随访监测和突变检测。强基固本，这就需要将更多优质医疗资源辐射到广大基层，从根本上提升慢粒治疗水平和成效。”

随着BCR-ABL激酶区突变检测的规范化，以及国内外专业医药团队针对耐药、突变和减少不良反应等新型TKI药物研发，慢粒治疗的精准化时代也即将到来。针对其他TKI耐药或不耐受、以及T315I突变患者，中国首个原研第三代BCR-ABL抑制剂已证实可以克服慢粒患者的T315I突变，且对经一代或二代TKI治疗后耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病有疗效，该药已于中国上市。

近半数患者回归工作面临挑战，基层医疗服务需求更需关注

《白皮书》对全国31个省市自治区进行了调研，目前在中国一线、省会城市等医疗条件相对发达的地区，慢粒实现了可防可控可治。但调研数据显示，仍有不少的患者（22.11%）表示在常住地无法获得治疗药物，主要的影响因素有地方不具备所需医疗条件、跨省市异地就医无法报销、耐药问题或者因为进口药品在多地医院的可及性不高等。此类问题在中低线下沉城市、广大农村地区更为严重。

除此之外，由于治疗时间的延长，患者的经济负担和生活质量逐渐成为关注重点。近一半的患者（58.22%）认为疾病带来的个人身体和心理上的影响增加了找工作的困难，32.90%的患者认为用人单位与职场上的不公也增加了患者回归工作的难度。成功回归工作状态的患者也面临着一些的挑战，有41%参与调研的患者认为疾病和治疗限制了个人发展，例如导致岗位调动影响晋升等问题。另一方面，由于疾病的突发性和不确定性，患者在回归生活和工作的过程中通常承受着巨大的心理压力，非常需要社会各界的关注和倡导。26.29%的患者表示希望能够获得心理疏导、精神慰藉、缓解心理压力等各方面的心理支持。15.20%的患者认为社会需要提高对患者重返职场的关注，增加对患者回归工作的认可和信任。

在回归生活和工作的过程中，患者本身的努力不容忽视。根据白皮书撰写的前期调研结果，—半以上的患者已经回归或者一直处于工作状态，曾暂停工作的患者大部分在短短半年以内就回归到了工作状态， 足以看到慢粒患者们坚韧、阳光的品质。疾病，没有成为自怨自艾、消极遁世的理由。相反，即使有患者感觉到回归工作后面临着个人发展受限等问题，但还是勇敢地回归职场，拥抱生活。疾病，不成为追求事业的绊脚石，慢粒患者依然有能力、有野心在事业上崭露头角，追寻人生的意义和价值。所有拒绝"躺平"的慢粒患者都值得被致以敬意。

《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》制作和发布的初衷，是希望能帮助公众和政策制定者更多地了解慢粒诊疗现状，了解慢粒患者的生存状况和需求。希望国家和省市的发改委、卫健委、人力资源与社会保障部/厅/局、国家药品监督管理局、国家医疗保障局等相关各级部门，采取更多行动来减轻患者的负担，提高慢粒患者的生存质量，为健康中国计划的实现，奠定坚实的基础。

在慢粒患者划着小船与风浪搏斗的同时，我们能做的不仅是站在岸边为他们摇旗鼓劲。更重要的，是政策制定者和整个社会都为他们保驾护航。

先让我们用一张图来读懂《白皮书》吧！  记得在文末点击链接下载完整版来更全面地了解哦！

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